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早在Angus Wilfong开始测试该国第一种用于治疗癫痫的大麻药物之前很久,一名4岁男孩和他的父母来找他寻求帮助

健康的孩子突然开始每天癫痫发作多达210次他被诊断出来与发热感染相关的癫痫综合征,一种罕见且可能致命的癫痫形式尽管他的父母尝试了所有标准治疗,但似乎没有任何区别Wilfong,他是德克萨斯儿童医院癫痫项目的医生和主任,男孩陷入昏迷,以保护他的大脑免受进一步的伤害当男孩躺在床上昏迷四个月,他的父母和医生悄悄地讨论看起来像一个绝望的案子“我们真的认为他可能会死,”Wilfong说经过男孩父母的同意,Wilfong决定尝试最后一个选择 - 他要求获得一种名为Epidiolex的药物,该药物尚未获得美国食品药品监督管理局批准inistration Epidiolex含有一种纯化形式的化合物,称为大麻二酚(CBD),存在于大麻中由一家名为GW Pharmaceuticals的公司生产,该公司仍然需要通过一整套临床试验才能合法销售它该男孩代表了12,000多例癫痫患儿的父母或医生尽管缺乏经验证据并且对这种治疗的风险进行坦率评估,但仍然寻求获取医用大麻的案例之一

数十年来,大麻作为一种药物的研究受到阻碍监管障碍,缺乏资金和公众耻辱具有讽刺意味的是,那些将休闲大麻合法化的国家的居民可以说比起研究大麻的研究人员更容易获得大麻,因为联邦限制大麻仍然作为附表斯坦尼布鲁克大学的生物化学家Dale Deutsch正在研究这种机制,我说“这是一种颈部疼痛”

大麻中称为大麻素的化合物,例如大脑中的CBD“DEA使大麻素成为附表I,没有医疗用途,但全国各地人们都将其用于医疗用途”缉毒局的指定是保留用于没有医疗价值的最危险物质,它严重限制了大麻的拥有或使用,从而限制了科学家的努力,以确定它是否具有作为药物的潜力FDA,它判断潜力的有效性和安全性药品,已表示Epidiolex和其他形式的医用大麻仍未得到该机构传统测试标准的证实

与此同时,患者获得了前所未有的大麻治疗,有时在Wilfong等医生的密切关注下,但更多通常通过医用大麻药房,现在在23个州合法,但在没有FDA监管的情况下运营这些药房现在服务于ab在全美范围内估计有大量医用大麻用户,大麻的神秘承诺促使美国儿科学会等组织呼吁对其风险和益处进行更多研究

像Wilfong这样的医生说,对大麻的医疗潜力进行认真研究是考虑到大麻在美国已经被广泛使用了几十年,并且基于它的一种药物 - 马林诺尔 - 自1985年以来一直在这里销售,以提高癌症或艾滋病患者的胃口

威尔丰从口口相传知道其他药物医生使用Epidiolex治疗少数患有癫痫症的儿童因此,在获得FDA许可的情况下,根据一项富有同情心的使用计划管理该药物,该计划为急需的患者提供未经证实的治疗,Wilfong最后一次尝试挽救他的患者“我们开始它在几天内癫痫发作次数减少,并在一周内癫痫发作停止了,“威尔丰说,在这个男孩的第一个月治疗结束时,他总共癫痫发作了5岁

这个男孩现在和家人一起回到了家里“他仍然在Epidiolex上,他的癫痫发作总数减少了90%以上,”Wilfong说,并补充说,在大多数日子里,男孩有三到五次癫痫发作,持续时间为几秒钟,而此前癫痫发作持续至少30秒,通常持续一到两分钟 像Wilfong这样的医生说,只有一种方法可以安全地将大麻及其衍生物从边缘治疗转移到主流医学,并且通过彻底检测每种大麻素的副作用“当人们确信某些东西是工作,实际上让人们变得更糟,“他说Epidiolex与休闲大麻几乎没有共同点,除了它们来自同一种植物,但对于其他形式的”医用大麻“来说,这并不一定如此,质量和剂量称为Charlotte's Web的一种菌株已经显示出治疗儿童癫痫症的前景,并且等待从科罗拉多州的一家非营利性药房接收它的父母的等待名单目前长达12,000个名字但治疗的效力和剂量发出了威尔丰说,即使大麻治疗可以通过这种方式进行标准化,这些药房也可能不一致一个经过严格审查的过程,例如FDA的批准,没有人真正了解夏洛特的网络或Epidiolex如何工作科学家们难以理解,因为这种化合物似乎不能通过大脑中最着名的大麻素受体发挥作用然而CBD的前景已经证明了在治疗少数儿童癫痫病例时,研究人员想知道其他潜在的医学突破可能隐藏在大麻中实际上,大麻植物含有更多的化合物,科学家们对它们中的任何一种都知之甚少“你能想到大麻作为一种药物英国阿伯丁大学的大麻素专家Roger Pertwee说:“到目前为止已有104种化合物被鉴定出来,其中大部分从未进行过药理学研究”,因为最近对医用大麻的兴趣激增

多年来,科学家们取得了一些进展,但并不是所有的新闻都很好 - 他们发现暴露于THC,与之相关的化合物被扔石头的感觉,使尼古丁对大鼠更容易上瘾,并且青少年的大脑发育受到常规大麻使用的阻碍但他们也发现CBD可以减轻精神分裂症症状的着名治疗,吸食大麻似乎减轻了疼痛和改善睡眠“问题是 - 有多少是炒作

” Pertwee说:“它在所有模型中都能正常工作,但我们真正需要的是更多的人体临床研究”评委会仍然认为大麻是否是一种安全有效的药物,但现在对大麻的态度正在转变,Epidiolex等药物正在转变研究人员希望他们最终能够以有意义的方式研究其健康影响和医疗潜力除了赚取研究自由之外,确定大麻的有用性还需要时间和投资到目前为止,很少有公司或政府机构愿意做出这一承诺在另一个罕见的例外中,GW Pharmaceuticals正在寻求FDA批准用于治疗癌症相关疼痛的口服喷雾,称为Sativex,它也来自大麻,已经在27个国家开了处方Epidiolex正在慢慢制造通向监管部门批准GW Pharmaceuticals向FDA提交了治疗Dravet综合征和Lennox-Ga药物的申请staut综合征,两种形式的衰弱性儿童癫痫症,2014年该公司现已准备好在三个阶段的临床试验中的第二阶段开始对患者进行为期三个月的测试,并预计很快将开始一项3期试验,其中包括来自60岁左右的200名患者医院和大学如果获得批准,Epidiolex可能为美国93,000名患有癫痫症的儿童提供另一种选择,这些儿童对目前可用的治疗方法没有反应GW Pharmaceuticals现在通过慈善使用计划免费向400名患有21种癫痫症的患者提供药物和投资者关系副总裁斯蒂芬舒尔茨表示,该公司可能会宣布Epidiolex在今年晚些时候处理其中一些表格的其他用途

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